Hay un claro punto de dolor cuando se trata del descubrimiento de medicamentos: según el estudio que cite, crear un medicamento aprobado cuesta desde $ 985 millones para $ 2.6 mil millones. Y Devoluciones de I + D se han recuperado a solo alrededor del 2.5% en 2020, en comparación con un mínimo de 1.6% en 2019. Sin mencionar el hecho de que los medicamentos que fallan en los ensayos clínicos en realidad no ayudan a las personas que necesitan nuevos tratamientos.
Con un problema como ese, no es de extrañar que hayamos visto innumerables empresas emergentes que ingresan al espacio de desarrollo de medicamentos, cada una buscando forjarse su propio nicho. Eso podría ser el descubrimiento de fármacos basados en IA, proteómica avanzada (el estudio de proteínas y sus interacciones) o, para una empresa recién lanzada, capas sobre capas de datos biológicos.
El jueves, Pepper Bio, una empresa de etapa inicial con sede en Boston, emergió sigilosamente. Pepper Bio ha estado construyendo una “plataforma computacional”, para usar las palabras de la cofundadora y directora científica Samantha Dale Strasser, que la compañía cree que puede ayudar en el descubrimiento de fármacos.
Pepper Bio ha estado trabajando con varias capas de datos biológicos. Eso incluye datos genéticos, proteómica, transcriptómica (el estudio de los ARN, codificantes o no codificantes, que existen en una célula) y la fosfoproteómica, que es cuando un grupo fosfato se agrega a una proteína y, por lo tanto, cambia su función.
Para desglosarlo aún más: piense en la pieza genética como una hoja de ruta para las proteínas del cuerpo. Piense en la proteómica como el estudio de cómo esos caminos (proteínas) interactúan y se cruzan entre sí. La fosfoproteómica es el estudio de la fosforilación de proteínas, esencialmente, un proceso mediante el cual el cuerpo agrega una etiqueta química a las proteínas y altera su función. Piense en ellos como autos en la carretera. La transcriptómica es solo otra capa de datos de tráfico que cambia en tiempo real.
En conjunto, Pepper Bio se describe a sí mismo como un “Waze para el descubrimiento de fármacos” porque su plataforma computacional en desarrollo es capaz de extraer estas capas de información de datos experimentales.
“La idea detrás de tener datos y análisis causales y funcionales globales es que estamos mucho más equipados para manejar enfermedades muy complejas”, dice Jon Hu, CEO y cofundador de Pepper Bio.
Los representantes de Pepper Bio no revelaron la cantidad total de fondos que la compañía ha obtenido hasta ahora. La empresa ya ha planteado una ronda de pre-semillas y actualmente está planteando una ronda de semillas. La compañía está respaldada por NFX, también inversionista en Mammoth Biosciences.
Hasta ahora, la empresa tiene cuatro empleados.
Los fundadores de Pepper Bio han dado forma a Pepper Bio alrededor de sus propios pinceles con enfermedades. Hu ha luchado contra las migrañas crónicas y ha logrado controlar con éxito la afección. Sin embargo, cuando a su abuela le diagnosticaron Alzheimer (una afección con una sola opción de tratamiento muy controvertida), se sintió perdido.
Strasser experimentó el mismo sentimiento cuando a su padre le diagnosticaron demencia. Los médicos podrían rastrear la progresión de la enfermedad, pero no detenerla.
“Ese fue el primer paso: sentir cuánto se detiene su mundo cuando eso sucede”, dice Strasser.
La respuesta de Pepper Bio al problema del descubrimiento de fármacos parece ser la acumulación (y el análisis) de datos biológicos. Pero el valor agregado real de Pepper Bio, según Strasser, es la adición de los componentes transcriptómica y fosfoproteómica.
“Aportamos información sobre proteínas modificadas. Esto es lo que le da a la tecnología de Pepper la capacidad de observar estos datos y tener una comprensión funcional de lo que está sucediendo dentro del descubrimiento de fármacos ”, dice Strasser.
Hasta ahora, hay algunos artículos de investigación general que sugieren que este enfoque se puede utilizar para encontrar dianas terapéuticas. Uno de los artículos de Strasser de 2019 en Biología Integrativa aplicó específicamente el proceso de análisis fosfoproteómico a dos modelos de ratón de enfermedad inflamatoria intestinal.
Específicamente, la técnica identificó una quinasa que se activó en los modelos de ratón. En un experimento de seguimiento, los animales con colitis (un colon inflamado) fueron tratados con un fármaco oral que pareció bloquear la actividad en la vía identificada. En esencia, el artículo fue una prueba de concepto de que la fosfoproteómica puede identificar dianas relevantes para estudios preclínicos.
En el futuro, Pepper Bio aún debe demostrar que puede utilizar su enfoque para producir nuevos objetivos farmacológicos potenciales. Hasta ahora, la empresa tiene dos asociaciones, dice Hu. Una es con una “empresa del sistema nervioso central” en etapa clínica en la que Pepper Bio está ayudando a perfilar un fármaco potencial e iluminar cómo funciona realmente el fármaco. Pepper Bio está actualmente escribiendo un manuscrito en papel con esta empresa.
La compañía también está trabajando junto con un laboratorio de oncología en Stanford dirigido por Dean Felsher, director de medicina aplicada y traslacional de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford. La compañía tiene como objetivo crear un conjunto de datos sobre tumores sólidos, desarrollar un algoritmo de predicción clínica e identificar nuevos objetivos para las terapias, según Hu.
Desde la perspectiva empresarial, la empresa no tiene como objetivo ser simplemente una plataforma de descubrimiento de fármacos para que otros la utilicen. Como señala Hu, les gustaría mantener la opción de desarrollar su propia línea clínica de afecciones, aunque Hu dice que esto podría suceder en “tres o cuatro años”.
Por ahora, la compañía medirá el éxito en términos de qué tan bien puede construir sus propias bases de datos (para incluir más información sobre proteínas, transcriptomas o fosforilación) y buscando más asociaciones con instituciones de investigación o fabricantes de medicamentos.
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