La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó, Hemgenix, una terapia génica para el tratamiento de adultos con hemofilia B.
La decisión, tomada el martes 22 de noviembre, marca la aprobación de un tratamiento de $3.5 millones, lo que lo convierte al medicamento en el más caro del mundo.
Hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético causado principalmente por la deficiencia del factor IX, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener las hemorragias, según la FDA. El trastorno afecta principalmente a los hombres, pero las mujeres que lo portan también pueden mostrar signos de hemorragia.
Aproximadamente una de cada 40,000 personas tiene Hemofilia B y representa alrededor del 15% de los pacientes que padecen la enfermedad.
¿EN QUÉ CONSISTE EL TRATAMIENTO?
Hemgenix es un producto de terapia génica que se administra una sola vez mediante infusión intravenosa, según la FDA. Terapias genéticas suelen ser caras debido a la investigación, el desarrollo y los costos de producción de los productos, y cada vez son más comunes los precios superiores a los $2 millones.
El tratamiento suele consistir en la sustitución del factor de coagulación ausente o deficiente para mejorar la capacidad del organismo de detener las hemorragias y promover la curación.
¿CUÁLES SON LOS EFECTOS SECUNDARIOS DEL TRATAMIENTO?
Las reacciones adversas más comunes asociadas a Hemgenix fueron las siguientes:
- elevaciones de las enzimas hepáticas
- dolor de cabeza
- reacciones leves relacionadas con la infusión y síntomas de gripe
Los pacientes deben ser vigilados para detectar reacciones adversas a la infusión y elevaciones de las enzimas hepáticas en la sangre.
¿CUÁLES SON LOS SÍNTOMAS DE LA HEMOFILIA B?
Los síntomas pueden ser hemorragias prolongadas o intensas después de una lesión, una intervención quirúrgica o un procedimiento dental; en casos graves, los episodios de hemorragia pueden producirse espontáneamente sin una causa clara.
Los episodios hemorrágicos prolongados pueden provocar complicaciones graves, como hemorragias en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, incluido el cerebro.
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