Una startup creada en un laboratorio de la Universidad de California, Berkeley, obtuvo el apoyo de los inversores para trabajar en su inyector sin aguja patentado, que espera pueda hacer que las terapias que tradicionalmente requieren medicamentos autoadministrados a diario sean menos dolorosas.
Biotecnología NovaXSfundada por un investigador de Berkeley de 21 años Alina Su en 2020, cerró recientemente una ronda inicial de USD 1,5 millones dirigida por Lei Ming, un inversionista ángel conocido por cofundar el gigante de búsqueda chino Baidu en 1999. Otros inversionistas incluyeron las firmas de capital de riesgo chinas Taihill Venture y NewGen VC, así como las estadounidenses: Courtyard Ventures , un fondo centrado en las nuevas empresas de UC Berkeley, MHub Impact Fund, un centro de innovación con sede en Chicago, el fabricante de dispositivos médicos Baxter y Edward Elmhurst Health, un sistema de salud integrado en Illinois.
La pistola de inyección de NovaXS, que los pacientes pueden sujetar con comodidad en la mano, puede introducir productos biológicos en el nivel subcutáneo e intramuscular del cuerpo en 0,3 segundos usando presión líquida. El dispositivo también viene con una plataforma basada en la nube que recopila información del paciente para los médicos, como el tiempo de inyección, la frecuencia, el volumen de la dosis y la temperatura del medicamento.
La puesta en marcha ya ha encontrado dos casos de uso temprano: fertilización in vitro y administración de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Su es particularmente apasionado por el tratamiento de este último. La DMD, una enfermedad hereditaria causada por defectos en un gen que codifica la proteína crítica para las funciones musculares, puede poner a los pacientes en sillas de ruedas a la edad de 12 años. Existe una solución aprobada por la FDA que utiliza un virus asociado a adeno (AAV) para entregar material genético modificado a las células afectadas, pero el tratamiento puede potencialmente generar efectos secundarios adversos.
El avance reciente en la tecnología de edición de genes ha dada la enfermedad incurable una vez nueva esperanza, aunque queda mucho por hacer para convertir realmente el trabajo de laboratorio en soluciones comercialmente viables. Eso es lo que NovaXS aspira a hacer, con Su llevando las terapias CRISPR de edición de genes de su profesora de bioingeniería Irina Conboy a pacientes con DMD que usan el inyector sin aguja de la startup.
“Muchas grandes compañías farmacéuticas carecen del incentivo para financiar la FIV o la investigación y el desarrollo de enfermedades raras porque estos mercados específicos tienen pacientes limitados. Por otro lado, las empresas más pequeñas carecen de los recursos para abordar tareas tan abrumadoras”, dijo Su.
NovaXS apunta a la terapia génica y la FIV en la fase inicial porque Su cree que tienen “el mayor potencial para adquirir una gran participación de mercado”. También planea trabajar en otras enfermedades que requieren inyecciones en el hogar, como la diabetes y los trastornos de la hormona del crecimiento en los niños.
Con la infusión de capital inicial, NovaX planea trabajar en la seguridad y la estabilidad de sus productos, solicitar la aprobación de la FDA y formar su equipo de gestión central.
Originaria de China, el otro objetivo de Su es llevar las terapias génicas para la DMD a su país de origen. La puesta en marcha seguirá teniendo su sede en los EE. UU., pero realizará ensayos clínicos para el tratamiento de la DMD en China, donde los gobiernos locales están atrayendo a talentos científicos y tecnológicos extranjeros y que regresan con dinero atractivo y apoyo político.
A diferencia de áreas disputadas como los semiconductores y la inteligencia artificial, donde las transferencias de tecnología entre EE. UU. y China están cada vez más restringidas, Su consideró que en medicamentos y atención médica, las dos superpotencias tienen incentivos para colaborar debido a que una mayor cantidad de datos clínicos es el alimento básico de avances médicos.
“No queremos que nuestra investigación se publique simplemente en Nature. Queremos que ayude a las personas en la vida real”, dijo Su.
Las perspectivas comerciales de la tecnología de punta y aún en evolución, como las terapias de edición de genes, pueden ser difíciles de predecir, y la saga Theranos solo ha hecho que los capitalistas de riesgo sean más prudentes con respecto a las medicinas esotéricas. Pero Su vio un lado positivo.
“El problema de Theranos no es su negocio sino su ciencia. No nos faltan grandes científicos, pero no tenemos suficiente talento médico que también entienda de negocios. Esperamos llenar el vacío”.
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