La resistencia a los antibióticos es una de las mayores amenazas potenciales para la salud mundial en la actualidad. Pero Locus Biosciences espera que su tecnología crPhage pueda proporcionar una nueva solución.
Con base en el Triángulo de Investigación de Carolina del Norte, la startup anunció recientemente resultados prometedores de ensayos clínicos de fase 1b para su uso de bacteriófagos mejorados con CRISPR-Cas3 como tratamiento para las infecciones del tracto urinario causadas por Escherichia coli. Dirigida en parte por el ex ejecutivo de Patheon y actual CEO de Locus, Paul Garofolo, la startup se lanzó en 2015 con el objetivo de utilizar una aplicación menos popular de la tecnología CRISPR para abordar la creciente resistencia a los antimicrobianos.
La tecnología CRISPR-Cas3 tiene mecanismos notablemente diferentes de su contraparte CRISPR-Cas9 más conocida. Donde la enzima Cas9 tiene la capacidad de cortar limpiamente un trozo de ADN como un par de tijeras, Garofolo describe Cas3 más como un Pac-Man, triturando el ADN a medida que se mueve a lo largo de una hebra.
“No sería posible usarlo para la mayoría de las plataformas de edición que la gente buscaba”, dijo, y señaló que eso significaba que no habría tanta competencia en torno a Cas3. “Así que sabía que estaría protegido durante algún tiempo y que podríamos mantenerlo en silencio”.
Garofolo y su equipo querían usar CRISPR-Cas3 no para editar las bacterias dañinas que se encuentran en el cuerpo, sino para destruirlas. Para hacer esto, tomaron el mecanismo de destrucción del ADN de Cas3 y lo usaron para mejorar los bacteriófagos, virus que pueden atacar y matar diferentes especies de bacterias. Juntos, el cofundador y director científico Dave Ousterout, que tiene un doctorado. en ingeniería biomédica de Duke, cree que esta tecnología ofrece una forma extremadamente directa y específica de matar bacterias.
“Armamos los fagos con este sistema Cas3 que ataca a E. coli, y ese tipo de mecanismo de acción dual es lo que se combina, esencialmente, como una forma realmente potente de eliminar solo E. coli”, dijo en una entrevista.
Esa especificidad es algo de lo que carecen los antibióticos. En lugar de apuntar solo a las bacterias dañinas en el cuerpo, los antibióticos generalmente eliminan todas las bacterias con las que se encuentran. “Cada vez que tomamos antibióticos, no pensamos en todas las otras partes de nosotros que se ven afectadas por las bacterias que hacen cosas buenas”, dijo Garofolo. Pero la precisión de la tecnología crPhage de Locus Biosciences significa que solo se eliminarán las bacterias objetivo, dejando intactas las necesarias para el funcionamiento normal del cuerpo.
Más allá de ofrecer este enfoque más específico para el tratamiento de patógenos o cualquier enfermedad basada en bacterias, Garofolo y su equipo también sospechan que su enfoque también será extremadamente seguro. Aunque son mortales para las bacterias, los bacteriófagos suelen ser inofensivos para los humanos. La seguridad de CRISPR en humanos también está bien establecida.
“Esa es nuestra salsa secreta”, dijo Garofolo. “Podemos fabricar medicamentos que son más poderosos que los antibióticos que están tratando de reemplazar, y usan fagos, que es probablemente una de las formas más seguras del mundo de administrar algo al cuerpo humano”.
Si bien esta nueva tecnología ciertamente podría ayudar a tratar patógenos y enfermedades infecciosas, Garofolo espera que las indicaciones en inmunología, oncología y neurología también se beneficien de ella. “Estamos empezando a darnos cuenta de que algunas bacterias pueden promover el cáncer o la inflamación en el intestino”, dijo. Si los investigadores pueden identificar la bacteria en la causa raíz de esas afecciones, Garofolo y Ousterout creen que la tecnología crPhage podría resultar un tratamiento eficaz.
“Si tenemos razón en eso, no se trata solo de infecciones o resistencia a los antimicrobianos, sino de ayudar a las personas a superar el cáncer o retrasar la aparición de la demencia”, dijo Garofolo. “Está cambiando la forma en que pensamos acerca de cómo las bacterias realmente nos ayudan a vivir”.
Early Stage es el principal evento de “procedimientos” para emprendedores e inversores de nueva creación. Escuchará de primera mano cómo algunos de los fundadores y capitalistas de riesgo más exitosos construyen sus negocios, recaudan dinero y administran sus carteras. Cubriremos todos los aspectos de la creación de una empresa: recaudación de fondos, contratación, ventas, adecuación al mercado de productos, relaciones públicas, marketing y creación de marca. Cada sesión también tiene la participación de la audiencia incorporada; se incluye un amplio tiempo para las preguntas y la discusión de la audiencia.
Source link