Una nueva compañía llamada Scribe Therapeutics fundada por dos ex miembros del laboratorio de genética UC Berkeley de la pionera de CRISPR Jennifer Doudna (junto con la propia Doudna) se lanzó el martes, debutando una plataforma diseñada específicamente para ayudar a desarrollar y diseñar nuevas terapias basadas en CRISPR para abordar enfermedades específicas, con tratamientos permanentes en pacientes.
Doudna es parte del equipo de liderazgo detrás de Scribe, pero está dirigido principalmente por el director ejecutivo y cofundador Benjamin Oakes, junto con el vicepresidente de plataforma Brett T. Staahl. Oakes y Staahl compartieron tiempo en el laboratorio de Doudna, con Oakes como estudiante mientras Staahl era un postdoctorado. El interés de Staahl estaba específicamente en cómo la edición de genes, y CRISPR en particular, podría usarse para ayudar a tratar la enfermedad de Huntington, mientras que Oakes, quien originalmente se propuso ser un médico en ejercicio, se dio cuenta desde el principio que en realidad quería hacer más para resolver el problema subyacente. causas de la enfermedad y cambio de rumbo para buscar la edición del genoma.
“Me embarqué en este viaje para comprender cómo podríamos y cómo podríamos resolver mejor esos problemas subyacentes de la enfermedad”, explicó Oakes en una entrevista. Eso lo llevó a realizar una investigación en la edición del genoma basada en Zinc-Finger Nuclease (ZFN), una técnica precursora de CRISPR que era mucho menos específica y mucho más laboriosa y lenta. El innovador artículo de Doudna sobre CRISPR se publicó en 2012, y Oakes vio de inmediato el potencial, por lo que se unió a su laboratorio en Berkeley.
Mientras tanto, Staahl estaba buscando un tratamiento para los trastornos que conducen específicamente a la degeneración neuronal, algo que no había sido parte de la investigación del laboratorio de Doudna antes de su incorporación.
“Pasó varios años en el laboratorio, desarrollando estrategias para las neuronas y realmente tratando de llevar esa tecnología a un punto en el que pudiera implementarse como un tratamiento real para la enfermedad neurodegenerativa, con Huntington como modelo”, me dijo Doudna. “Entonces Ben y Brett se conocieron, venían de orígenes muy diferentes, originalmente tenían una formación científica realmente diferente, pero se llevaron bien. Y vieron una oportunidad realmente emocionante para utilizar el tipo de desarrollo tecnológico que Ben había estado haciendo, y que estaba muy interesado en continuar, y enfocarlo en este desafío de la neurodegeneración “.
El resultado es Scribe Therapeutics, que ya ha recaudado 20 millones de dólares en una ronda de financiación de la Serie A (más una pequeña cantidad de financiación inicial aportada anteriormente por los fundadores) dirigida por Andreessen Horowitz. Scribe ha estado trabajando en su solución desde 2018, pero se mantuvo en silencio sobre su progreso hasta que Oakes se sintió seguro de que lo que están presentando es una tecnología real y viable que puede usarse para producir terapias ahora. Representativa de ese progreso, la compañía también anuncia una nueva colaboración con el gran fabricante de medicamentos Biogen, Inc. para colaborar en medicamentos basados en CRISPR para el tratamiento de enfermedades neurológicas, y específicamente la esclerosis lateral amiotrófica.
Ese acuerdo está valorado en $ 15 millones en compromisos iniciales, con hasta $ 400 millones o más en pagos por hitos a seguir, así como regalías adjuntas a cualquier terapéutica de envío que resulte. Oakes dice que es un testimonio de la madurez de su plataforma que hayan podido asegurar esta asociación. Pero Scribe también buscará el desarrollo de su propia terapéutica internamente, mientras se asocia donde tenga sentido, una estrategia que Oakes dice que está al servicio de abordar la mayor cantidad de posibles tratamientos de enfermedades que la startup puede manejar. Y si bien ya está generando ingresos, y Oakes dice que no tiene prisa por obtener fondos adicionales, cree que, en última instancia, buscarán inversiones adicionales para ayudar a garantizar que puedan tratar tantas condiciones potenciales como sea posible, de la manera más rápida y segura posible. .
En cuanto a la ciencia fundamental detrás de Scribe, su ventaja radica en el trabajo que han hecho para adaptar una molécula llamada CRISPR-CasX, que es un poco más pequeña que Cas9 y no deriva de moléculas patógenas, las cuales la hacen más adecuada para terapéutica. Scribe ha pasado el último año y medio convirtiendo a CasX en la base de una plataforma que funciona mejor que cualquier proteína CRISPR que exista para su administración a través de virus adenoasociados (el estado actual de la técnica en administración de terapia génica ), así como diseñarlo para una mayor especificidad.
“Creamos Scribe específicamente para hacer eso, para construir un núcleo de ingeniería enfocado exclusivamente en hacer las más avanzadas y las mejores moléculas terapéuticas de edición del genoma que pudiéramos”, dijo Oakes.
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