Una nueva empresa llamada Terapéutica de escribas fundada por dos ex miembros del laboratorio de genética de la UC Berkeley de la pionera de CRISPR Jennifer Doudna (junto con la propia Doudna) se lanzó el martes, presentando una plataforma diseñada específicamente para ayudar a desarrollar y diseñar nuevas terapias basadas en CRISPR para abordar enfermedades específicas, con tratamientos permanentes en pacientes.
Doudna es parte del equipo de liderazgo detrás de Scribe, pero está dirigido principalmente por el director ejecutivo y cofundador Benjamin Oakes, junto con el vicepresidente de la plataforma, Brett T. Staahl. Oakes y Staahl compartieron tiempo en el laboratorio de Doudna, con Oakes como estudiante mientras que Staahl era un posdoctorado. El interés de Staahl estaba específicamente en cómo la edición de genes, y CRISPR en particular, podría usarse para ayudar a tratar la enfermedad de Huntington, mientras que Oakes, quien originalmente se propuso ser médico en ejercicio, se dio cuenta desde el principio de que en realidad quería hacer más para resolver el problema subyacente. causas de la enfermedad, y cambió de táctica para dedicarse a la edición del genoma.
“Empecé en este viaje para comprender cómo podríamos y cómo podríamos resolver mejor los problemas subyacentes de la enfermedad”, explicó Oakes en una entrevista. Eso lo llevó a investigar la edición del genoma basada en Zinc-Finger Nuclease (ZFN), una técnica precursora de CRISPR que era mucho menos específica y mucho más laboriosa y consumía mucho más tiempo. El innovador artículo de Doudna sobre CRISPR se publicó en 2012 y Oakes vio inmediatamente el potencial, por lo que se unió a su laboratorio en Berkeley.
Mientras tanto, Staahl buscaba un tratamiento para los trastornos que conducen específicamente a la degeneración neuronal, algo que no había sido parte de la investigación del laboratorio de Doudna antes de que él se uniera.
“Pasó varios años en el laboratorio, desarrollando estrategias para las neuronas y realmente tratando de llevar esa tecnología a un punto en el que pudiera implementarse como un tratamiento real para la enfermedad neurodegenerativa, con la enfermedad de Huntington como modelo”, me dijo Doudna. “Así que Ben y Brett se conocieron, provenían de entornos muy diferentes, originalmente tenían una formación científica muy diferente, pero se llevaron bien. Y vieron una oportunidad realmente emocionante de usar el tipo de desarrollo tecnológico que Ben había estado haciendo, y que estaba muy interesado en continuar, y enfocarlo en este desafío de la neurodegeneración”.
El resultado es Scribe Therapeutics, que ya ha recaudado 20 millones de dólares en una ronda de financiación de la Serie A (más una pequeña cantidad de financiación semilla anterior aportada por los fundadores) dirigida por Andreessen Horowitz. Scribe ha estado trabajando en su solución desde 2018, pero se mantuvo en silencio sobre su progreso hasta que Oakes se sintió seguro de que lo que están presentando es una tecnología real y viable que se puede usar para producir terapias ahora. Representante de ese progreso, la compañía también anuncia una nueva colaboración con el gran fabricante de medicamentos Biogen, Inc. para colaborar en medicamentos basados en CRISPR para el tratamiento de enfermedades neurológicas, y específicamente la esclerosis lateral amiotrófica.
Ese acuerdo está valorado en $ 15 millones en compromisos iniciales, con hasta $ 400 millones o más en pagos por hitos a seguir, así como regalías adjuntas a cualquier terapia de envío que resulte. Oakes dice que es un testimonio de la madurez de su plataforma que pudieron asegurar esta asociación. Pero Scribe también buscará el desarrollo de su propia terapia internamente, mientras se asocia donde tenga sentido, una estrategia que, según Oakes, está al servicio de abordar la mayor cantidad de posibles tratamientos de enfermedades que la startup puede administrar. Y aunque ya está generando ingresos, y Oakes dice que no tiene prisa por obtener fondos adicionales, sí cree que, en última instancia, buscarán inversiones adicionales para ayudar a garantizar que puedan tratar tantas afecciones potenciales como sea posible, de la manera más rápida y segura posible. .
En cuanto a la ciencia fundamental detrás de Scribe, su ventaja radica en el trabajo que han realizado para adaptar una molécula llamada CRISPR-CasX, que es un poco más pequeña que Cas9 y no se deriva de moléculas patógenas, lo que la hace más adecuada para terapéutica. Scribe ha pasado el último año y medio convirtiendo CasX en la base de una plataforma que funciona mejor que cualquier proteína CRISPR que existe para la entrega a través de virus adenoasociados (el estado actual del arte en la entrega de terapia génica ), así como diseñarlo para una mayor especificidad.
“Construimos Scribe específicamente para hacer eso, para construir un núcleo de ingeniería enfocado exclusivamente en hacer las moléculas de edición del genoma terapéuticas más avanzadas y mejores que pudiéramos”, dijo Oakes.
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